Roche nunca describió públicamente lo que salió mal con su fármaco BACE en la etapa temprana de la enfermedad de Alzheimer cuando se mató el programa. Pero un nuevo estudio describe la amenaza potencial que los BACE plantean a los pacientes – y cómo se las han ingeniado para ajustarlo en estudios con animales. Y esto puede abrir la puerta a nuevos ensayos en humanos.
Según lo descrito por la revista Nature, los investigadores de Genentech han estado trabajando durante varios años en el uso de la proteína transferrina para el transporte de drogas al cerebro de los pacientes. El cuerpo utiliza la transferrina para transportar hierro más allá de la barrera sangre-cerebro notoriamente impenetrable – una barrera natural a los invasores peligrosos – y los investigadores desarrolloran un anticuerpo que se une a la transferrina. En el otro extremo del anticuerpo, biespecífico, unido a beta-secretasa, o BACE, que ayudó a eliminar el beta-amiloide en pacientes. Pero ellos dicen que la naturaleza también vinculado a las células rojas de la sangre que tenían la transferrina en la superficie, matando a éstas mientras se atacaba también a la proteína tóxica, que muchos – aunque no todos – creen que causan la enfermedad de Alzheimer.
Así que el equipo Genentech hizo un interruptor. Mediante la modulación de la dosis, los investigadores afirman que han demostrado que pueden atacar el beta amiloide evidentemente sin dañar las células rojas de la sangre. Y ahora que ellos creen que pueden entrar en el cerebro de forma segura, tienen los datos de la prueba de concepto en la mano de un nuevo estudio con monos demostrando que puede ser capaz de adjuntar otros medicamentos para el modelo de transferrina – incluyendo su crenezumab drogas .
El trabajo de Genentech en el campo ayuda a subrayar cómo las mejoras en la tecnología de anticuerpos han abierto nuevas vías para los investigadores de Alzheimer. Pero también han subrayado lo fácil que es para estos medicamentos a representan una amenaza para los pacientes. Y su investigación de entrega tiene implicaciones que se extienden a una variedad de dolencias neurodegenerativas, incluyendo la ALS, la enfermedad de Parkinson y enfermedad de Huntington.
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