SOM Biotech -ubicada en el Parque Científico de Barcelona- y el Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) han finalizado un estudio de Fase IIa, con excelentes resultados en pacientes, para evaluar la eficacia y seguridad del compuesto SOM0226, un fármaco reposicionado para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina
Estos resultados han sido todo un éxito de esfuerzo y colaboración público dado que el ensayo ha sido posible gracias a un acuerdo suscrito por ambas entidades en virtud del cual asumieron, de forma conjunta, los riesgos y retornos económicos del primer estudio en humanos del fármaco, que ahora se quiere licenciar
SOM Biotech es una de las pocas biofarmacéuticas en el mundo especializada en identificar nuevas actividades terapéuticas de medicamentos aprobados para otra indicación (reposicionamiento o reprofiling), lo que reduce considerablemente los costes de inversión y tiempo de llegada de nuevos fármacos en el mercado.
Llevar el fármaco en fase clínica le ha supuesto un esfuerzo de más de tres años y una inversión superior a los 2 millones de euros, que ha sido posible gracias a capital privado y en subvenciones y préstamos públicos.
El ensayo del compuesto SOM0226, un fármaco de reposicionamiento desarrollado íntegramente por la biofarmacéutica, se inició hace un año bajo la coordinación del Dr. Josep Gámez, jefe del grupo del Sistema Nervioso y Periférico del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR). En el estudio participaron 17 personas, entre las cuales había pacientes afectados por la variante polineuropática de la enfermedad e individuos sanos.
Los resultados obtenidos han mostrado una eficacia excelente del fármaco para el tratamiento del amiloidosis, puesto que ha sido capaz de estabilizar el 100% de la proteína transtiretina (TTR) presente en plasma en todos los pacientes tratados. Por otro lado, el ensayo también ha evidenciado una alta seguridad, porque no se han presentado efectos adversos relacionados con el compuesto.
La amiloidosis por transtiretina es una enfermedad rara que afecta al sistema nervioso y el corazón, con una esperanza de vida de entre 5 a 15 años. Actualmente existe un único tratamiento en el mundo para esta patología; el precio es muy elevado y sólo está indicado para la fase temprana de una de las variantes.
La nueva actividad terapéutica (reprofiling) del SOM0226 (tolcapone, inhibidor de la enzima catecol-O-metil transferasa (COMT) para el tratamiento del parkinson), para el tratamiento del amiloidosis fue descubierta por SOM Biotech mediante una plataforma computacional de screening virtual propia. Posteriormente, el fármaco fue validado experimentalmente en varios modelos no clínicos en centros del Estado español, Europa y Estados Unidos. Los resultados positivos obtenidos permitieron proteger el SOM0226 mediante una patente internacional.
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